Hope Biosciences Research Foundation meldt veelbelovende resultaten van fase II-studie voor stamceltherapie bij de ziekte van Parkinson

SUGAR LAND, Texas–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–De klinische onderzoeksorganisatie Hope Biosciences Research Foundation (HBRF) uit de Houston-omgeving deelt vandaag positieve topline-resultaten van een fase II klinische studie om de allogene, uit vetweefsel afgeleide mesenchymale stamceltherapie (HB-adMSCs) van Hope Biosciences te evalueren voor patiënten met vroege tot matige ziekte van Parkinson (PD), een aandoening die momenteel als ongeneeslijk wordt beschouwd en ongeveer één miljoen mensen in de VS treft, met een verwachte mondiale patiëntenpopulatie van 25 miljoen tegen 2050.

De studie heeft met succes het primaire eindpunt bereikt en toonde statistisch significante verbeteringen in motorische functie voor de behandelgroep vergeleken met de placebogroep. De studie (NCT04995081) is een gebalanceerde gerandomiseerde, dubbelblinde, single center studie waarin 60 deelnemers werden opgenomen, 30 in de behandelgroep en 30 in de placebogroep, met zes intraveneuze infusies van 200 miljoen stamcellen over een periode van 32 weken. Het einde van de studie was na 52 weken. Primaire eindpunten omvatten klinisch significante veranderingen in motorische functie, waarbij gebruik werd gemaakt van zowel de door de patiënt gerapporteerde Motor Experiences of Daily Living (MDS-UPDRS Deel II) als de door clinici beoordeelde Motor Function (MDS-UPDRS Deel III).

Aan het einde van de studie toonde de door clinici beoordeelde MDS-UPDRS Deel III een progressief en klinisch betekenisvol behandeleffect. Verbeteringen in de behandelgroep namen toe bij opeenvolgende infusies, waarbij de effectgroottes in de loop van de tijd groeiden (Cohen's d: Infusie 4 = 0,34, Infusie 5 = 0,40, Infusie 6 = 0,87). Bij de zesde en laatste infusie bereikte de behandelgroep een gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van −9,82 punten versus −0,50 in placebo (RMA aangepast gemiddeld verschil −9,32; 95% BI [−15,11, −3,54]; p=0,0023), wat het MCID van −3,25 aanzienlijk overtrof. Bayesiaanse analyses versterkten deze bevindingen en bevestigden statistische en klinische relevantie. De behandeling was veilig en goed verdraagbaar in beide groepen.

"De timing van patiëntverbeteringen blijkt een belangrijke conclusie te zijn," zegt Donna Chang, President, HBRF. "Vroege infusies toonden kleine verbeteringen in motorische functie. Bij de zesde infusie vertoonde de behandelgroep echter de grootste cumulatieve verbetering. Aan het einde van de studie zagen we een daling in scores vanaf dat hoogste punt. Samen genomen betekent dit dat verbeteringen in motorische functie mogelijk zijn door behandeling met deze cellulaire therapeutische aanpak, en dat consistente, herhaalde behandeling mogelijk de meest veelbelovende weg voorwaarts is voor duurzame verbetering van de motorische functie voor mensen die leven met de ziekte van Parkinson."

Chang noemt ook de validatie van het protocolontwerp als een prestatie, waarbij ze wijst op de uiteenlopende resultaten tussen de beoordeling door clinici en de door patiënten gerapporteerde MDS-UPDRS Deel II.

"De subjectieve aard van rapportage door patiënten is iets dat moet worden gebalanceerd in het studieontwerp door het opnemen van meer objectieve mechanismen voor gegevensverzameling die van vitaal belang zijn voor het evalueren van therapeutisch voordeel," legt Chang uit. "Alle gegevens samen genomen, is er in deze studie een duidelijk behandeleffect. We kijken uit naar de afrondende bijeenkomsten met de FDA en hopelijk een vruchtbaar gesprek over hoe wij als onderzoeksgemeenschap door patiënten en clinici gerapporteerde resultaten kunnen blijven balanceren."

HBRF, een 501(c)(3) non-profitorganisatie, heeft tot op heden met succes zes door de FDA goedgekeurde protocollen voor PD afgerond, waaronder een wereldwijd eerste Intermediate Sized Expanded Access-protocol voor patiënten van 76 jaar en ouder. Dit vormt ook HBRF's tweede klinische studie met allogene cellulaire therapeutische middelen. Beide zijn veilig afgerond, wat een volgende stap markeert in de richting van bredere acceptatie van allogene therapieën, die de toegang aanzienlijk verbreden door verlaagde productiekosten en het vermogen om personen te bedienen wiens gezondheidstoestand het bewaren van hun eigen stamcellen verbiedt.

"We hebben het voorrecht gehad om een aanzienlijk aantal mannen en vrouwen te bedienen die leven met Parkinson, met uiterst diverse ziekteverhalen," vervolgt Chang. "Voor deze studie zijn we niet alleen enthousiast over de resultaten van de gedetailleerde analyse die momenteel gaande is, maar ook om over het hele onderzoekspakket heen te kijken naar trends die toekomstige behandelpaden voor Parkinson kunnen informeren. Met deze bemoedigende fase II-resultaten in de hand hopen we door te gaan naar een fase III-bevestigingsstudie die ons dichter bij een betekenisvolle nieuwe therapeutische optie voor patiënten zou kunnen brengen."

Meer informatie op hopebio.org.

Contacten

Media Contact:

Jan Shultis

281-725-1272