全球首創 EXO 001 外泌體平台實現體內多標靶 CAR-T 治療實體腫瘤

由中國醫藥大學附設醫院與長聖國際生技股份有限公司共同開發,該平台在多種模型中展現出令人矚目的臨床前腫瘤清除效果

臺中, 2026年2月13日 /美通社/ — 癌症長期以來一直是臺灣主要死因之一,而實體腫瘤佔全球癌症病例的90%以上,使其成為CAR-T細胞療法最具挑戰性的前沿領域。中國醫藥大學附設醫院(中國附醫)今日宣布,與長聖國際生技股份有限公司合作,成功開發出全球首創的EXO 001標靶外泌體平台,這是一項突破性技術,能夠直接在體內編程T細胞以生成基於多標靶奈米抗體的CAR-T細胞。

在多種實體腫瘤動物模型中,EXO 001展現出顯著的治療效果,包括在特定案例中完全根除腫瘤,為晚期實體惡性腫瘤患者提供了全新的治療策略。

體內免疫編程克服了傳統CAR-T療法的局限性

根據中國附醫院長周德陽博士表示,目前自體和異體CAR-T療法都依賴複雜且耗時的體外細胞製造過程。對於快速進展的實體腫瘤患者而言,這些方法往往無法及時滿足臨床需求,並且受到免疫排斥、製造失敗和高成本的限制。

EXO 001的核心創新在於將外泌體重新定位為體內免疫編程的載體,代表了目前正在進行臨床評估的CAR001平台的先進演進。

經靜脈注射後,EXO 001會在脾臟等關鍵免疫器官中循環,精確地將Nb-CAR.BiTE基因傳遞到CD3陽性T細胞。這使得能夠在患者體內直接進行基因編程,將原生T細胞轉化為能夠浸潤實體腫瘤、殺死癌細胞並瓦解免疫抑制性腫瘤微環境的多標靶CAR-T細胞。

這種設計使免疫細胞能夠「在體內訓練並立即部署」,結合了自體CAR-T療法的免疫相容性與異體方法通常具有的現成可用性和可擴展性——這是EXO 001對抗實體腫瘤有效性的關鍵因素。

令人矚目的動物數據

令人矚目的臨床前結果:腫瘤清除和延長存活期

周博士指出,在結腸直腸癌、胰臟癌、惡性腦瘤和卵巢癌的小鼠模型中,靜脈注射EXO 001成功在體內生成了CAR-T細胞。這些細胞有效地滲透腫瘤微環境,顯著抑制腫瘤生長,並將存活期延長了二至三倍。在部分動物中,腫瘤被完全清除,並達到長期無復發的結果。

通過使用外泌體作為基因和藥物傳遞載體,EXO 001與病毒載體或合成脂質材料相比,實現了更高的生物相容性和安全性。這種方法降低了免疫原性,將細胞激素風暴和抗藥抗體形成的風險降到最低,並降低了整體免疫相關風險。

具有明確臨床和產業優勢的平台

長聖國際生技股份有限公司總經理黃文良強調,EXO 001不僅提供學術創新,還具有強大的轉譯和商業化潛力,包括:

1. 單一細胞株來源,品質穩定
   來自單一工程化細胞株的外泌體將捐贈者變異性降到最低,並支援標準化生產和品質控制。
2. 符合國際標準的可擴展製造
   生產可在符合美國FDA細胞基礎療法法規的全封閉自動化系統中進行。
3. 現成可用性
   無需針對患者或捐贈者進行特定的體外細胞培養,能夠對快速進展的實體腫瘤進行及時干預。
4. 成本優勢和改善可及性
   與傳統自體CAR-T製造相比,顯著降低了整體生產成本。
5. 平台可擴展性
   除了實體腫瘤外,該平台還可以適應攜帶不同的CAR基因、核酸或小分子藥物,支援多種治療適應症。
6. 長期抗腫瘤免疫的潛力
   動物研究顯示誘導出具有免疫記憶特性的CAR-T細胞,表明更持久的抗癌效果。

體內CAR-T開發的全球動能

近年來,體內CAR-T已成為全球製藥領導者的重點關注領域。Gilead Sciences(Kite)、AstraZeneca、Bristol Myers Squibb和AbbVie等公司積極投資病毒載體、脂質奈米顆粒和基於奈米載體的免疫編程技術,以克服傳統CAR-T療法在實體腫瘤中的局限性。

在這個全球格局中,由中國附醫和長聖國際生技股份有限公司共同開發的EXO 001標靶外泌體平台,因其使用高生物相容性、天然來源的外泌體而脫穎而出,提供了一種差異化且具有國際競爭力的方法。

邁向臨床轉譯的下一步

這項研究已被國際知名期刊Advanced Science接受發表(2026年1月),已在美國和其他國家取得專利,並已完成技術轉移。製造開發和臨床試驗準備工作目前正在進行中,預計最早將於明年進行首次人體試驗,針對結腸直腸癌、胰臟癌、惡性腦瘤和卵巢癌患者。

EXO 001平台代表了實體腫瘤免疫療法的新前景,為晚期癌症患者帶來了充滿希望的進展。

查看原始內容以下載多媒體:https://www.prnewswire.com/news-releases/world-first-exo-001-exosome-platform-enables-in-vivo-multi-target-car-t-for-solid-tumors-302687447.html

消息來源 中國醫藥大學附設醫院